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ALIA THERAPEUTICS: I NUOVI ORIZZONTI DEL GENE EDITING UNA SCOPERTA SCIENTIFICA ITALIANA DIVENTA INDUSTRIA

Milano, 8 aprile 2019 – BiovelocITA, il primo acceleratore italiano dedicato alle aziende del red biotech, e Trentino Invest, società di investimento mista pubblico-privato, annunciano oggi l’ingresso nel capitale sociale della start-up trentina Alia Therapeutics S.r.l. che oggi diventa la prima società italiana attiva nella cura delle malattie genetiche con tecnologie di editing genomico. I nuovi soci mettono a disposizione un finanziamento “seed” di 1,3 milioni di Euro e i fondatori e l’Università di Trento arricchiscono il patrimonio brevettuale di Alia con tre recenti domande di brevetto, generate al CIBIO, delle quali Alia acquisisce il controllo. BiovelocITA investe in Alia Therapeutics 1,1 milioni di Euro e Trentino Invest 250 mila Euro.

Il metodo per modificare il DNA a scopo terapeutico, proposto e sviluppato originariamente a Berkley e al MIT di Boston, ha trovato infatti nei laboratori del CIBIO la strada per raggiungere l’affidabilità e la sicurezza necessarie nelle applicazioni cliniche. Uno studio del team guidato da Anna Cereseto al CIBIO pone i presupposti scientifici per nuovi farmaci basati su uno sviluppo della tecnologia CRISPR/Cas9.

CRISPR/Cas9 è una ‘forbice molecolare’ (costituita dall’unione della proteina Cas9 e di una molecola di RNA) che raggiunge e taglia uno specifico segmento di DNA, permettendo di modificarne la sequenza. Cas9 è la forbice, che può tagliare qualunque sequenza di DNA, l’RNA è la sua guida, che permette di indirizzare il taglio in un punto preciso del DNA. Dal momento che basta cambiare la guida per indirizzare il taglio in un punto diverso del genoma, questa tecnologia è di facile utilizzo e il mondo scientifico la sta utilizzando per cercare di curare malattie genetiche quali alcune forme di anemia e le distrofie muscolari, malattie genetiche incurabili causate dalla mutazione di un singolo gene.

Ad oggi, la problematica maggiore che rende CRISPR/Cas9 ancora inadeguata per la pratica clinica consiste nel fatto che questa forbice, come disegnata in origine, quando applicata per tentare di curare una specifica mutazione genetica, non modifica solo il gene implicato nella patologia, ma agisce anche su altri siti del DNA sano causando effetti imprevedibili.

Mentre il mondo intero sta cercando di rendere più sicura questa tecnologia, al CIBIO hanno avuto l’idea di sottoporre Cas9 a una evoluzione darwiniana in provetta. Cas9 nasce nei batteri, dove la sua imprecisione è un vantaggio perché funziona come una sorta di sistema immunitario. La chiave di volta è stata quella di fare evolvere Cas9 in cellule non batteriche quali i lieviti, molto più vicine a quelle umane e qui farla diventare un cesello di precisione che intarsia solo dove desiderato. La scoperta consente infatti di raggiungere e di tagliare con grande precisione specifici segmenti di DNA mutato, senza rischiare di modificare i geni sani.

I ricercatori del CIBIO che hanno fondato Alia, hanno ideato anche nuovi approcci per poter somministrare la “forbice molecolare” ai pazienti (detti sistemi di delivery) in modo che possano raggiungere con efficienza gli organi danneggiati ed anche metodiche per inattivare la Cas9 dopo che ha tagliato le sequenze target, un ulteriore miglioramento della precisione e sicurezza della tecnologia.

“In Italia la ricerca di base contro le malattie genetiche è all’avanguardia e BiovelocITA ha un forte interesse strategico nel settore. Al CIBIO lavorano ricercatori al vertice a livello mondiale che hanno sviluppato tecnologie innovative e proprietarie che possono avere un vasto campo di applicazione in diverse patologie. È sulla base di queste considerazioni che BiovelocITA ha deciso di puntare sullo sviluppo di Alia Therapeutics mettendo a disposizione capitali e competenze strategico/gestionali mirate, per trasformare queste straordinarie ricerche di laboratorio in un progetto concreto e operativo.” afferma Gabriella Camboni, AD di BiovelocITA.

“Grazie ai nostri studi, l’editing genomico può diventare adulto e l’interesse per questa tecnologia è globale. Il nostro obiettivo era di trattenerla il più possibile attraendo capitali e competenze. Grazie a BiovelocITA e Trentino Invest ci siamo riusciti: la nostra start-up adesso può decollare. Ringraziamo l’Università di Trento e la nostra Provincia per aver sempre fortemente creduto nel programma che ha generato il CIBIO” commenta Anna Cereseto.

“Abbiamo deciso di investire nello sviluppo di Alia Therapeutics s.r.l. per le notevoli potenzialità delle scoperte che sono state conseguite dal Centro di Biologia Cellulare, Computazionale e Integrata (CIBIO) e per riconoscere le competenze dimostrate dai ricercatori che hanno fondato la start up. Tra gli obiettivi di Trentino Invest vi è l’incentivo a sostenere fattivamente la ricerca applicata, in grado di dare risposte e soluzioni innovative, sia punto di vista tecnologico sia dal punto di vista medico” dichiara Filippo Manfredi, Presidente di Trentino Invest.


Anna Cereseto è professoressa ordinaria al CIBIO - Dipartimento di Biologia Cellulare, Computazionale e Integrata dell’Università di Trento e group leader del laboratorio di Virologia Molecolare. Ha trascorso vari periodi di ricerca negli USA, presso il National Institute of Health (NIH), alla Cornell University a New York, e al Mount Sinai School of Medicine sempre a New York. Rientrata in Italia, ha lavorato dal 1999 al 2001 all’Istituto Superiore di Sanità a Roma; successivamente, dal 2001 al 2003, presso l’ICGEB di Trieste e dal 2003 è stata ricercatore a tempo determinato alla Scuola Normale Superiore di Pisa. Dopo essersi occupata di virologia molecolare per la comprensione dell’interazione tra retrovirus e cellule per il loro sfruttamento come vettori in terapia genica, si è recentemente impegnata in studi su genoma editing, materia oggi di avanguardia. Partecipa attualmente ad un consorzio europeo, UPGRADE, per lo sviluppo di tecnologia di precisione per la terapia genica.

Gabriella Camboni è stata fino al Novembre 2013 Chief Operating Officer di EOS (Ethical Oncology Science), start-up dedicata alla medicina traslazionale in oncologia da lei co-fondata nel 2006; nel 2013 EOS è stata acquisita da Clovis Oncology Inc. per oltre 400 milioni di dollari. Precedentemente Gabriella Camboni ha coperto varie posizioni nell’industria farmaceutica e nel biotech: è stata co-fondatrice e Head of Development in Novuspharma (spin-off di Roche, quotata sul Nuovo Mercato Italiano e successivamente acquisita da Cell Therapeutics Inc.) e poi, fino al 2006, Head of Medical Affairs Europe in Novartis Oncology. Laureata in Medicina e Chirurgia all’Università Statale di Milano, è specialista in Gastroenterologia e in Farmacologia Clinica. È membro del Consiglio di Amministrazione di Mission Therapeutics (Regno Unito). Gabriella Camboni è co-fondatrice e Chief Executive Officer di BiovelocITA.


Alia Therapeutics
Alia Therapeutics è uno spin-off del CIBIO (Dipartimento di Biologia Cellulare, Computazionale e Integrata dell’Università di Trento) ed è la prima start-up italiana (ed una delle poche in Europa) dedicata a sviluppare farmaci contro le malattie genetiche utilizzando rivoluzionarie tecnologie di genoma editing (CRISPR/Cas9). I principali punti di forza di Alia Therapeutics sono il portafoglio di brevetti e il know-how sviluppati al CIBIO di Trento nel laboratorio guidato dalla professoressa Anna Cereseto, co-fondatrice e leader scientifico della società. I fondatori di Alia hanno scoperto una nuova classe di ‘forbici’ del DNA di assoluta precisione (denominate evoCas9). La pubblicazione di questa scoperta nel gennaio 2018 su Nature Biotechnology ebbe un’eco molto importante tanto da produrre un rialzo delle quotazioni delle Biotech del settore. Oltre a queste nuove tecnologie, Alia ha anche studiato e sviluppato nuovi sistemi di delivery e validato le sue molecole in modelli sperimentali. Alia ha una licenza non esclusiva sul brevetto che rivendica le evoCas9 che condivide con Intellia Pharmaceuticals, uno dei giganti USA del settore. Alia è partecipata da BiovelocITA e da Trentino Invest e ha a disposizione 1,3 Milioni di Euro per validare e sviluppare nuovi approcci terapeutici basati sulla tecnologia CRISPR/Cas9. Alia si propone come un riferimento per tutti i ricercatori che progettano farmaci basati sul gene editing.

BiovelocITA s.r.l. è il primo acceleratore italiano dedicato al biotech. È stato fondato da Silvano Spinelli, Gabriella Camboni e Sofinnova Partners (leader a livello internazionale nel settore delle Life Sciences). L’obiettivo di BiovelocITA è sempre stato quello di supportare la ricerca medico-scientifica italiana e di trasformare i più promettenti progetti di studio in realtà industriali di successo. Grazie a BiovelocITA imprenditori, scienziati e investitori possono collaborare per accelerare progetti biotech di caratura internazionale e arrivare al proof of concept che precede la fase clinica. La società ha raccolto 14,6 milioni di Euro dai fondatori, dal fondo Atlante Seed (gestito da Indaco SGR) e da un gruppo di investitori privati italiani coordinati da BANOR SIM e da Banca Profilo.

Trentino Invest s.r.l. è una società di investimento costituita per il 60% da soci privati e per il 40% da un socio pubblico. La società investe in start-up che permettono la valorizzazione diretta o indiretta della ricerca sviluppata sul territorio trentino o comunque d’interesse per il medesimo. I settori di particolare interesse per gli investimenti sono: biomedica, biotecnologie, meccatronica, scienze dei materiali e agroalimentare. Grazie ad un network provinciale e nazionale di venture capital, acceleratori e incubatori, Trentino Invest s.r.l. intende investire in nuove iniziative con ottime prospettive di mercato.

CIBIO - Università di Trento
Il Dipartimento di Biologia Cellulare, Computazionale e Integrata (CIBIO) dell’Università di Trento si occupa di biotecnologie per la salute umana. Articolato in laboratori di ricerca guidati da ricercatori (principal investigators) indipendenti, è diviso in quattro principali aree: genomica e biologia del cancro; biologia cellulare e molecolare; microbiologia e biologia sintetica; biologia dello sviluppo e neurobiologia.

La cifra del CIBIO è un sistema nel quale la scienza di base coesiste con l’innovazione nella ricerca di nuovi metodi diagnostici e terapeutici. Infatti, promuove la fusione della biologia cellulare e molecolare classica con i potenti strumenti della biologia dei sistemi e della biologia sintetica. Il CIBIO è caratterizzato da un approccio interdisciplinare e integrato a competenze in chimica, fisica, informatica, matematica e ingegneria.

La componente tecnologica del centro è organizzata in core facilities, piattaforme tecnologiche gestite da personale altamente specializzato, che supportano le attività di ricerca dei laboratori oltre che offrire un servizio a disposizione del territorio per la ricerca in campo biomedico e biotecnologico. In particolare, il CIBIO ha sviluppato piattaforme tecnologiche specializzate in: sequenziamento del DNA; screening di molecole e sviluppo di microarray; microscopia avanzata; separazione e sorting cellulare; bioinformatica; proteomica; tecnologie cellulari e di gene editing.


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